Fara control

Cazul Jesse Gelsinger

Jesse Gelsinger, care suferă de o formă ușoară de disfuncție hepatică congenitală, știe că terapia genică nu-l va ajuta. Cu toate acestea, în septembrie 1999 tânărul american s-a oferit voluntar pentru un studiu clinic la Institutul de terapie genică de la Universitatea din Pennsylvania. El vrea să ajute la dezvoltarea unei terapii mai eficiente pentru copiii cu o variantă mortală a bolii sale. Ceea ce nu știe: nu va supraviețui acestei încercări, pe care a descris-o drept „sigură”. Jesse Gelsinger are doar 18 ani când moare.

Jesse suferă de boala relativ rară OTCD, deficit de ornitină transcarbamilază. Din cauza unui defect genetic congenital, corpul său nu poate descompune amoniacul produs în timpul digestiei proteinelor. Dacă nu este tratată, această boală duce la otrăvirea lentă a corpului și la moarte. Cu toate acestea, Jesse își controlează boala: datorită unei diete stricte cu conținut scăzut de proteine și până la 30 de pastile pe zi, el duce o viață de adolescent aproape normală și chiar visează să devină un luptător profesionist într-o zi.

Apărare mortală împotriva excesului de viruși

Când tânărul de aproape 18 ani a auzit în vara anului 1999 că oamenii de știință din Philadelphia căutau subiecți testați pentru un test clinic cu o nouă terapie promițătoare pentru boala sa, a vrut să ajute. Tatăl său, Paul Gelsinger, îl susține în acest sens: „Părea sigur. A fost făcut sigur. L-am încurajat pe fiul meu să facă asta. ”La mijlocul lunii septembrie a sosit timpul: Jesse Gelsinger primește o infuzie de miliarde de adenovirusuri modificate genetic direct în ficat. Virușii, care servesc drept transfer de gene, ar trebui să introducă o copie sănătoasă a genei defectuoase a lui Jesse în celulele ficatului și astfel să compenseze defecțiunea.

Aceasta este teoria. Dar realitatea este diferită: la câteva ore după perfuzie, sistemul său imunitar începe să se apere împotriva lipsei de viruși. Jesse primește febră mare, dureri, sângele începe să se aglomereze, organele eșuează. Medicii se luptă pentru viața sa zile întregi, dar în zadar: Jesse a murit la patru zile după perfuzie. Până în prezent, este considerat prima victimă oficială a terapiei genice.

Greșeli și acoperiri

Alertată de incidentul tragic, Administrația Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a oprit imediat toate studiile clinice în care adenovirusurile urmau să fie administrate după un model similar și a început să investigheze fundalul cazului Gelsinger. Cercetătorii FDA sunt îngroziți să descopere că au descoperit un veritabil cuib de șarpe de erori, omisiuni și acoperiri. James Wilson, șeful studiului, a recunoscut în decembrie 1999 la un comitet de anchetă al autorității de control că a ascuns două decese în experimente pe animale pe maimuțe cu adenovirusuri modificate în mod similar. Cercetătorii pur și simplu „uitaseră” efectele secundare grave care au apărut la alți voluntari din studiu înainte de tratamentul lui Jesse.

În plus, oamenii de știință au modificat în mod arbitrar procedura aprobată inițial pentru studiu - injectarea intravenoasă a adenovirusurilor - fără a notifica autoritățile de reglementare. În loc să intre într-o venă corporală, Jesse a primit încărcătura de virus de miliarde de dolari direct în ficatul deja slăbit. Dar nici autoritățile sanitare, nici Jesse sau părinții săi nu au fost informați despre complicații și modificări, deoarece testele ar fi trebuit apoi oprite imediat. Când a fost întrebat de ce nu a raportat incidentele și modificările aduse conceptului original, Wilson a răspuns comitetului de anchetă: „A fost o supraveghere ...”.