Teduglutida este primul medicament pentru tratamentul specific al sindromului intestinului scurt

Din punctul de vedere al unui expert

Martin Storr, Starnberg

Sindromul intestinului scurt este o boală rară, o terapie specifică nu a fost disponibilă până de curând. În 2012, teduglutida a primit aprobarea Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) pentru tratamentul pacienților cu sindrom de intestin scurt în Europa. Aprobarea sa bazat în special pe datele dintr-un studiu de fază III [5]. În prezent, nu este încă clar dacă aceste rezultate se reflectă în practica clinică de zi cu zi, care este foarte diferită la pacienții cu sindrom de intestin scurt.
Terapia medicamentoasă 2015; 33: 154-5.

Sindromul intestinului scurt apare ca urmare a rezecțiilor intestinului subțire. Există multe motive pentru aceste rezecții; bolile cronice inflamatorii intestinale, cum ar fi boala Crohn, carcinomul, infarctele mezenterice sau traumatismele abdominale majore sunt doar câteva dintre cauzele posibile [1]. Intestinul subțire are o capacitate pronunțată de adaptare, astfel încât chiar și pierderile mari de țesut intestinal subțire pot fi compensate. Cu toate acestea, pierderea intestinului subțire este prea pronunțată la indivizi și se depășește capacitatea de adaptare și compensare. Rezultatul este sindromul intestinului scurt, care se manifestă cu imagini clinice foarte diferite. În timp ce pierderile de lichide sau electroliți domină la unii pacienți, deficiențele de vitamine și oligoelemente sunt mai proeminente la alți pacienți. Pentru alții, principala problemă este malabsorbția nutrienților sau o combinație a tuturor acestor dificultăți. Cu sindromul intestinului scurt, cei afectați sunt în totalitate sau parțial dependenți de suplimentarea orală și parenterală; necesitatea suplimentării este variabilă.

O lungime rămasă a intestinului de doi metri este adesea citată ca lungimea minimă a intestinului sub care riscul de a dezvolta sindromul intestinului scurt crește brusc [7]. Faza de adaptare intestinală care începe după operația intestinală este extrem de variabilă și imprevizibilă. Mecanismele de adaptare sunt creșterea vilozităților intestinului subțire și dilatarea, precum și hipertrofia intestinului subțire rămas. În această fază a adaptării intestinului subțire, nutriția optimă și adecvată este primordială, iar nutriția enterală pare să promoveze adaptarea. Măsurile de susținere, cum ar fi blocarea acidului medicinal și suplimentarea parenterală a micro- și macronutrienților lipsă, precum și volumul completează terapia și însoțesc tranziția la terapia pe termen lung, care începe după faza de adaptare intestinală. Opțiunile terapeutice pentru tratarea sindromului intestinului scurt după faza de adaptare intestinală sunt limitate și sunt limitate în prezent la măsuri compensatorii și de susținere [6]. Cea mai bună măsură terapeutică în prezent este o intervenție chirurgicală predictivă și ușoară care lasă cât mai mult din intestinul subțire posibil [7].

cometariu

Teduglutidul (Revestive ®), care a fost aprobat de EMA în 2012 ca parte a programului pentru medicamente orfane, este primul medicament disponibil pentru tratamentul sindromului intestinului scurt. Analogul teduglutid GLP-2 promovează adaptabilitatea intestinală prin diferite mecanisme, cum ar fi o creștere a hipertrofiei vilozitare, o creștere a fluxului de sânge al mucoasei și o reducere a golirii gastrice - pentru a numi doar câteva dintre mecanisme [4]. Eficacitatea teduglutidei a fost testată în studii clinice la pacienții cu sindrom de intestin scurt care au trecut de faza de adaptare intestinală [2, 5]. Din punctul de vedere al mecanismului de acțiune, utilizarea teduglutidei în faza de adaptare intestinală pare de fapt mai interesantă, deoarece procesele de adaptare esențiale au loc în această fază. Din păcate, datele clinice despre această fază nu sunt disponibile.

Nu există nicio îndoială că teduglutida reprezintă un progres semnificativ în tratamentul sindromului intestinului scurt. Teduglutida este probabil o perspectivă de viitor importantă, în special pentru acei pacienți care sunt încă parțial sau chiar complet dependenți de nutriția parenterală după faza de adaptare intestinală. În cazul pacienților care, conform datelor disponibile ale studiului, au un posibil beneficiu, nu ar trebui să fie descurajat nici cheltuielile mari cu necesitatea injecțiilor zilnice, nici costurile incredibile de terapie anuală de aproximativ 280.000 de euro pe an [3].

În cele din urmă, este extrem de îmbucurător faptul că teduglutida, un medicament pentru tratamentul sindromului intestinului scurt, a fost testată și aprobată. Pentru o utilizare semnificativă a pacientului, tot ceea ce este cu adevărat necesar este un studiu de registru în care pacienții tratați pot fi înregistrați înainte de a răspunde numeroaselor întrebări deschise. În afara acestor studii sau în afara centrelor specializate, teduglutida trebuie utilizată cu prudență.

Declarație privind conflictul de interese

MS afirmă că nu există conflicte de interese.